ВИЧ за последние десятилетия превратился из «чумы ХХ века» в еще одну хроническую болезнь – точно не смертельную, если лечиться вовремя и правильно. К сожалению, «таблетки», которая может полностью избавить человека от этого вируса, как в случае с гепатитом С, не существует. Хотя в науке описан как минимум один случай полного излечения от ВИЧ, но это отдельная история, связанная с пересадкой костного мозга и на данном этапе не может быть и речи о ее массовом применении. А лечить нужно миллионы. По данным ВОЗ сегодня в мире почти 38 миллионов людей живет с ВИЧ (по состоянию на конец 2018 года).
Начиная со второй половины 1980-ых годов, фармкомпании вывели на рынок множество препаратов с различным принципом действия, которые сегодня способны замедлить и практически остановить развитие ВИЧ-инфекции. Такую терапию человек должен принимать пожизненно, но жизнь его может быть такой же долгой, как и у ВИЧ-негативного человека. А может и дольше, поскольку за своим здоровьем такие люди вынуждены следить особенно пристально. Благодаря современным препаратам они могут быть безопасными сексуальными партнерами и рожать здоровых детей.
А вот вакцины против этого вируса до сих пор не существует. Над ее созданием работали или работают несколько разных групп ученых, но на данный момент официально утвержденной вакцины все еще нет. Например, пару месяцев назад в Южной Африке досрочно остановили испытание на людях вакцины HVTN 702. Оказалось, что она хоть и безвредна, но и не защищает от заражения.
Закрытая дверь
Но есть люди, не восприимчивые к этому вирусу от рождения. Никакого чуда здесь нет. Путь вируса внутрь иммунных клеток человека лежит через рецептор на поверхности клетки, который называется ССR5. Это, как бы «двери» для вируса. У некоторых людей рецептор (а это сложная белковая молекула) имеет не стандартное строение, чуть-чуть другое. Это генетически обусловленная характеристика, которая передается по наследству.
Этой особенности в строении «двери» достаточно для того, чтобы вирус не мог ею воспользоваться. Если у человека и мамина и папина копии гена кодируют такой особенный вариант белка, то ВИЧ ему не страшен.
В позапрошлом году китайский ученый Хэ Цзянькуй провел беспрецедентный эксперимент. Он взял человеческие зиготы (это организм, когда он состоит из единственной клетки) и с помощью технологии CRISPR/Cas9 изменил «стандартный» ген ССR5 на «особенный».
Технология CRISPR/Cas9, известная также как «генетические ножницы» действительно используется для того, чтобы вносить изменения в ДНК в точно заданном месте. Ее уже применяли для редактирования человеческого генома, но только на эмбрионах, развитие которых останавливали на очень ранних стадиях. Делалось это с другими генами и не для клинических целей, а исключительно «ради науки».
В этот раз автор эксперимента решил, что дети с «улучшенным» геном должны появиться на свет. В 2018 года мир узнал о рождении двух девочек с измененными генами из интервью ученого. Надо сказать, что это довольно необычно, поскольку, как правило, о своих результатах ученые сообщают публикациями в специализированных журналах. Но в этом случае уважаемые журналы, куда исследователь отправил статью, отказались ее печатать, поскольку законность и этичность эксперимента были под большим вопросом.
Хэ Цзянькуй сообщил, что эксперимент прошел удачно. Но поскольку научные результаты официально не опубликованы, то какими они были в действительности, можно только гадать. Позже в прессу просочились копии статьи, которая так и не была напечатана.
Странная цель
Ко всей этой историей у специалистов с самого начла было много вопросов. В частности, непонятно насколько автор эксперимента достиг поставленной цели и возникли ли другие, незапланированные мутации (это очень даже возможно и, очевидно, может быть очень опасно). Что сейчас с детьми – неизвестно, поскольку никакой публичной информации о них и их здоровье нет.
Проблема не только в этом. Сегодня ВИЧ-позитивные люди могут иметь совершенно здоровых детей, а родители «генетически-модифицированных» девочек, насколько известно, были ВИЧ-негативными. То есть, речь не шла о том, что китайский ученый хочет «вылечить» будущих детей, а лишь хочет защитить их от гипотетического заражения в будущем. Но делать это сегодня путем редактирования генома – что-то вроде стрельбы из пушки по воробьям. Если уж так хотелось отредактировать человеческие гены, то можно было выбрать важную генетическую поломку, которая приводит к заболеванию (хоть это будет также незаконно и едва ли более этично). Но Хэ Цзянькуй выбрал ген, связанный с ВИЧ – по-видимому, учитывая хорошо известный широкой публике «бренд» этого заболевания.
В общем, в экспертной среде революционный эксперимент и его автор публичной поддержки не нашли. А китайский суд в конце прошлого года оштрафовал его и присудил три года лишения свободы.