Генна терапія in vivo
Є ціла низка захворювань, зумовлених «ламанням» у певному гені. Оскільки наші гени дані нам від моменту зачаття, їх неможливо замінити, а отже — вилікувати таке захворювання. Тепер з’явився абсолютно новий клас препаратів: вони буквально доставляють «справні» копії гена в потрібні клітини людського організму, там ці гени виробляють «правильний» білок. Це й називається генною терапією in vivo, тобто у живому організмі.
Лікування гепатиту C
За даними ВООЗ, у світі більш ніж 70 мільйонів людей хворіють на хронічний гепатит C. Багато хто з них може не знати про свій діагноз, оскільки роками хвороба протікає безсимптомно. Але у великої частини хворих згодом розвивається рак або цироз печінки.
Лікування важких форм бронхіальної астми
На бронхіальну астму в усьому світі хворіють 235 мільйонів людей різного віку, і вона є найпоширенішим хронічним захворюванням серед дітей. За даними ВООЗ, за 2015 рік від неї померло 383 тис. осіб. Є препарати, які допомагають контролювати астму й підвищують якість життя хворих. Але в низці випадків вони не є ефективними.